L’EMA rejette la L-glutamine pour le traitement de la maladie drépanocytaire


  • Dawn O'Shea
  • Actualités Médicales
L'accès à l'intégralité du contenu de ce site est reservé uniquement aux professionnels de santé disposant d'un compte. L'accès à l'intégralité du contenu de ce site est reservé uniquement aux professionnels de santé disposant d'un compte.

L’Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency, EMA) a recommandé de ne pas autoriser Xyndari (lévoglutamide) pour le traitement de la maladie drépanocytaire.

En 2012, Xyndari avait été approuvé en tant que médicament orphelin pour traiter la maladie drépanocytaire. À l’époque, les données probantes avaient suggéré que le lévoglutamide pouvait peut-être apporter un bénéfice significatif pour les patients du fait de son mode d’action différent des traitements existants (hydroxycarbamide). Les premières recherches avaient indiqué que l’association avec l’hydroxycarbamide pouvait peut-être réduire le risque de crise drépanocytaire.

L’étude avait rapporté que, chez les enfants (âgés de 5 ans ou plus) et les adultes, le nombre médian de crises de douleur sur 48 semaines était plus faible chez ceux qui avaient reçu le traitement oral par L-glutamine (0,3 g/kg), administré seul ou avec de l’hydroxyurée, par rapport à ceux qui avaient reçu un placebo, avec ou sans hydroxyurée.

L’EMA a cependant conclu que les dernières données échouent à démontrer que Xyndari est efficace pour réduire le nombre de crises drépanocytaires ou de visites à l’hôpital. Il est également noté qu’un plus grand nombre de patients ayant pris Xyndari ont abandonné l’étude.

L’EMA a émis des préoccupations concernant le recueil des données et l’étude justificative, cette dernière ayant inclus un petit nombre de patients, parmi lesquels nombreux sont ceux à avoir également abandonné l’étude de façon prématurée. En outre, un plus grand nombre de patients prenant Xyndari avaient reçu de l’hydroxyurée, par rapport aux patients prenant le placebo.