L’efgartigimod est efficace et sûr pour le traitement de la myasthénie grave généralisée

À retenir

L’efgartigimod, un fragment d’anticorps qui réduit les taux d’auto-anticorps immunoglobuline G (IgG) pathogènes, est efficace et sûr pour le traitement de la myasthénie grave généralisée.

Pourquoi est-ce important ?

Les traitements existants sont largement immunosuppresseurs, avec des risques d’événements indésirables et une efficacité limitée.
Éditorial : une thérapie moléculaire ciblée pourrait être « utilisée à grande échelle » chez les patients présentant une atteinte légère si le rapport coût-efficacité n’était pas pris en compte, et réduirait de manière substantielle les crises et les exacerbations.

Principaux résultats

77 % des patients étaient positifs pour les anticorps anti-récepteurs de l’acétylcholine.
Patients positifs pour ces anticorps dont les scores aux activités quotidiennes dans le cadre de la myasthénie grave (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living, MG-ADL) se sont améliorés au cours du premier cycle :
- 68 % avec l’efgartigimod, contre 30 % avec le placebo.
- Rapport de cotes (RC) : 4,95 (P < 0,0001).
Les résultats étaient similaires chez tous les patients :
- 68 % avec l’efgartigimod, contre 37 % avec le placebo.
- RC : 3,70 (P < 0,0001).
Événements indésirables liés au traitement :
- 77 % avec l’efgartigimod, contre 84 % avec le placebo.
- Les plus fréquents étaient :
  - les céphalées (29 %, contre 28 %) ;
  - la rhinopharyngite (12 %, contre 18 %).
- Événements graves : 5 %, contre 8 %.
- Événements entraînant l’arrêt du traitement : 4 % par groupe.
Aucun décès n’a été rapporté.

Méthodologie

L’essai ADAPT de phase III, randomisé et contrôlé a été mené auprès de 167 patients adultes atteints d’une myasthénie grave généralisée en Amérique du Nord, en Europe et au Japon :
- score MG-ADL supérieur ou égal à 5.
- Sous dose stable d’un ou de plusieurs traitements.
Randomisation : efgartigimod (10 mg/kg) ou placebo.
- Quatre perfusions hebdomadaires par cycle.
- Répétition si nécessaire en fonction de la réponse clinique huit semaines ou plus après l’instauration du cycle précédent.
Critère d’évaluation principal : l’amélioration de deux points ou plus du score MG-ADL, maintenue pendant quatre semaines ou plus au cours du premier cycle de traitement chez les patients positifs aux anticorps.
Financement : argenx.

Limites

Durée de suivi limitée (il sera remédié à cette limite dans le cadre de l’étude d’extension).
Peu de patients négatifs pour les anticorps.

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