Kaftrio® - Kalydeco® : dès 6 ans, en l’absence de mutation F508del, quel que soit le degré de sévérité de la mucoviscidose

Une prescription compassionnelle élargie

Afin de pouvoir traiter des patients atteints de mucoviscidose qui ne sont pas couverts par l’AMM de ces médicaments et pour lesquels il existe un besoin thérapeutique urgent, l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) a établi un cadre de prescription compassionnelle (CPC) qui concernait jusqu’ici les patients âgés de 12 ans et plus, non porteurs de la mutation F508del et ayant une atteinte pulmonaire sévère.

Depuis le 1^er juin 2023, le CPC a été élargi et permet désormais de prescrire l’association Kaftrio^® - Kalydeco^® aux patients atteints de mucoviscidose non porteurs d’une mutation F508del, dès l'âge de 6 ans et quel que soit le degré de sévérité de la maladie. À noter que ce traitement n'est pas indiqué chez les patients ayant 2 gènes mutés prédictifs de l'absence de synthèse de la protéine CFTR.

La prescription du traitement reste soumise à l’avis du centre coordinateur du centre de référence maladie rare (CRMR) mucoviscidose et affections liées à une anomalie de CFTR, selon la pratique clinique actuelle. Les patients traités dans le cadre de ce CPC doivent être inscrits dans le registre français de la mucoviscidose.

Pour en savoir plus sur les modalités d’emploi de Kaftrio^® et Kalydeco^® dans les conditions de ce CPC, vous pouvez consulter le protocole d’utilisation thérapeutique et de suivi des patients (PUT-SP).

Qu’est-ce qu’un CPC ?

Un cadre de prescription compassionnelle permet à l’ANSM d’encadrer des prescriptions non couvertes par l’AMM, sous réserve d’un besoin thérapeutique et d’une présomption de rapport bénéfice/risque favorable, notamment issue de données scientifiques publiées d’efficacité et de tolérance. Les CPC sont établis pour une durée de 3 ans, renouvelable.