JDP 2022 – L’opportunité de l’accès compassionnel
- Caroline Guignot
- Actualités Congrès
L’AMM est un processus réglementaire qui définit des indications précises pour un médicament, et qui a des implications juridiques (responsabilité juridique du prescripteur), économiques (pas de remboursement possible) et médicales (sélection des indications par les industriels). Cependant, les données des essais de phase 3 s’avèrent souvent difficilement transposables dans la vraie vie, que ce soit sur le plan de l’efficacité ou de la tolérance. Dans ce contexte, le praticien n’a pas la main sur les orientations stratégiques décidées par les industriels pour leurs molécules. Il envisage donc la prescription hors AMM pour pouvoir utiliser de vieux médicaments, proposer un traitement à des indications de niches dans lesquelles il n’existe aucune offre thérapeutique ou à des patients qui sont en échec des solutions thérapeutiques disponibles et autorisées. Malheureusement, il n’y a aucune actualisation des AMM, hormis les mises à jour en cas de signal de pharmacovigilance. En l’absence de volonté de l’industriel à faire enregistrer de nouvelles indications, les données cliniques suggérant l’efficacité d’un traitement dans de nouveaux cadres cliniques ne peuvent être exploitées dans la pratique quotidienne.
Dans le cadre des JDP 2022, Olivier Chosidow (Paris) a décrit l’opportunité représentée par le décret 2022-164 du 11 février 2022 qui apporte de nouvelles perspectives grâce au cadre de prescription compassionnelle : cette dernière permet à un médicament n’ayant pas vocation à avoir une AMM mais qui répond à un besoin non couvert, d’être utilisé dans cette indication, sur demande d’une société savante, d’une structure publique de santé ou d’une association de patients agréée, et évaluée par l’ANSM.
En dermatologie, le Centre de preuves en dermatologie (CPD) vise à établir des référentiels sur la base des données disponibles afin de fournir des informations aux praticiens et que ces dernières puissent également avoir une valeur réglementaire.
C’est sur la base de tels travaux que peuvent aujourd’hui être prescrit certains médicaments comme le thalidomide dans le traitement des érythèmes polymorphes majeurs récidivants. Celle du tacrolimus dans le vitiligo du visage devrait l’être prochainement.
Parallèlement, le CPD a établi différentes recommandations dans lesquelles apparaissent par exemple justifiées les fortes doses d’anti-H1 dans l’urticaire chronique spontané, la place de l’isotrétinoïne faible dose dans certaines formes d’acné ou la place de certaines thérapies ciblées dans la maladie de Verneuil. Il a aussi précisé la place de la terbinafine ou celle de l'itraconazole dans les teignes de l’enfant, dont la prise en charge s’avère problématique depuis la fin de commercialisation de la griséofulvine.
Les études fondées sur la méthode DELPHI peuvent aussi aider les cliniciens à hiérarchiser les nouvelles molécules entre elles. C’est notamment le cas dans les rosacées difficiles à traiter avec l’isotrétinoine ainsi que pour l’isotrétinoïne faible dose et la spironolactone dans certaines formes d’acné. Les programmes hospitaliers de recherche clinique (PHRC) sont également précieux pour explorer des questions cliniques pratiques visant à mieux initier, adapter ou arrêter un traitement.
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