ESMO 2019 — Les derniers traitements anticancéreux valent-ils leur coût supplémentaire ?

• Les prix des nouveaux médicaments anticancéreux augmentent, mais le lien entre ces coûts et le bénéfice thérapeutique ajouté n’est pas établi.

Protocole de l’étude

• Des médicaments pour le traitement des tumeurs solides homologués par l’Agence européenne des médicaments (EMA) de 2004 à 2017 ont été étudiés (soit 36 médicaments approuvés dans 68 indications).
• Leur prix a été obtenu dans le Journal Officiel français (qui ne tient pas compte des prix réduits).
• La valeur ajoutée a été mesurée à l’aide de l’échelle d’évaluation de l’amplitude du bénéfice clinique v1.1 de l’ESMO (ESMO-Magnitude of Clinical Benefit Scale, ESMO-MCBS) et de l’échelle d’amélioration du service médical rendu (ASMR) de la Haute Autorité de Santé (HAS) française.
• Les coûts mensuels du traitement ont été calculés pour chaque nouveau médicament et son comparateur (le cas échéant), ainsi que les corrélations entre les augmentations de prix et les valeurs thérapeutiques ajoutées.
• Financement : Institut IMéRA

Principaux résultats

• Seuls des recoupements partiels ont été observés entre les deux échelles d’évaluation des bénéfices pour des raisons encore inconnues.
• 48 % et 70 % des médicaments avaient une faible valeur ajoutée, selon l’ESMO-MCBS et l’ASMR, respectivement.
• Une augmentation de prix moyenne de 2 525 euros était observée pour les nouveaux médicaments, par rapport à leurs comparateurs.
• Des corrélations significatives, mais faibles, ont été observées entre l’ESMO-MCBS et le prix global (rho = 0,33, p = 0,005) et entre l’ASMR et le prix global (rho = 0,35, p = 0,004).
• Aucune corrélation n’a été observée entre les augmentations de prix supplémentaires de ces médicaments et l’une ou l’autre des échelles d’évaluation des bénéfices (rho < 0,2, p > 0,1).

Commentaire d’expert

« La plupart des nouveaux médicaments anticancéreux avaient une faible valeur ajoutée. Les médecins et les patients ne doivent donc pas penser que, parce qu’un médicament est nouveau, il est forcément plus efficace », a déclaré le Dr Marc Rodwin, de la faculté de droit de l’université Suffolk (Law School Suffolk University), Boston, États-Unis, qui était coauteur de l’étude.