ESMO 2018 – Quel est le rôle des données concrètes en matière d'évaluation des médicaments anticancéreux, et devons-nous remplacer le QALY?

Cadres de valeurs

• « Maintenant que nous sommes à cours d'argent, nous devons réfléchir. » Cette citation de Winston Churchill résume la situation à laquelle sont confrontés les traitements oncologiques, déclare Andrew Briggs de l'University of Glasgow, R.-U.
• Le monde de l'oncologie a réagi en adoptant des cadres de valeurs, comme ceux publiés par l'ESMO, l'ASCO et d'autres. Mais le paramètre QALY reste le cadre de choix des économistes et nombreuses agences d'évaluation des technologies de la santé.
• « Le coût-par-QALY est une aide à la prise de décision éclairée, mais ne saurait s'y substituer. Personne ne le croit parfait, mais c'est le meilleur cadre que nous ayons et le seul qui prenne en compte le coût d'opportunités, » déclare le Professeur Briggs.

Données concrètes

• Les données concrètes sont un sujet brûlant, mais leur utilisation pour combler les lacunes en matière de données probantes n'est pas récente.
• Les données probantes obtenues dans le cadre d'études randomisées et contrôlées (ERC) sont souvent insuffisantes pour les payeurs. Souvent, les études ne permettent pas de collecter des données sur la qualité de vie et d'autres résultats pertinents pour le patient, et n'évaluent pas les nouveaux traitements par rapport à toute la palette des comparateurs. La volonté de prendre des décisions de remboursement dès qu'un médicament est approuvé augmente l'incertitude, car les résultats à long terme ne sont pas disponibles.
• Les registres, les dossiers électroniques, les bases de données de réclamations, l'examen rétrospectif des dossiers et les enquêtes réalisées sur les patients ont tous un rôle.
• Les études à un seul bras sont fréquentes en oncologie, et les données de contrôle historiques et fiables sont essentielles pour évaluer les traitements testés de cette manière.