Épidermolyse bulleuse : réussite d’un traitement par cellules souches transgéniques

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Une équipe médicale de l’unité de soins aux brûlés de l’Université de la Ruhr à Bochum en Allemagne et le Centre de médecine régénérative de l’Université de Modène en Italie ont rapporté la réussite du traitement d’un enfant de sept ans atteint d’épidermolyse bulleuse jonctionnelle (EBJ) dans la revue Nature

Le patient a été admis à l’unité de soins intensifs pédiatriques de la Clinique catholique de Bochum en 2015 en raison d’un sepsis sévère et d’une perte complète de l’épiderme sur 60 % de sa surface corporelle totale.

Toutes les approches thérapeutiques ayant échoué, des cellules souches épidermiques génétiquement modifiées ont été transplantées sur le garçon. En tout, 0,94 mètre carré d’épiderme transgénique a été transplanté sur l’enfant, ce qui correspond à 80 % de sa surface corporelle totale.

À la suite de la première transplantation en octobre 2015, l’état du patient a commencé à s’améliorer. Ce dernier est sorti de l’établissement en février 2016. Deux ans après le traitement initial, l’enfant se rend de nouveau à l’école et participe de manière active à la vie de sa famille.

En raison de l’ampleur de l’intervention, le cas est considéré comme unique en son genre à l’échelle internationale. Selon les auteurs, l’approche a des répercussions potentielles considérables pour la recherche portant sur le développement de nouvelles thérapies destinées au traitement de l’EBJ ainsi que sur d’autres maladies et traumatismes entraînant des altérations cutanées de grande ampleur.