EHA 2019 – La nélarabine, utilisée en situation réelle, est une option efficace pour le traitement de la leucémie lymphoblastique aiguë à cellules T/du lymphome lymphoblastique aigu à cellules T en rechute/réfractaire


  • Cristina Ferrario — Agenzia Zoe
  • Univadis
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À retenir 

  • La nélarabine constitue une option efficace en termes de taux de réponse globale dans le cadre du traitement de rattrapage de la leucémie lymphoblastique aiguë à cellules T/du lymphome lymphoblastique aigu à cellules T en rechute/réfractaire (LLA-T/LLB-T R/R).
  • La nélarabine est également efficace comme en tant que traitement de transition avant une allogreffe de cellules souches hématopoïétiques (allo-GCSH).
  • Le profil de sécurité est acceptable.

Pourquoi est-ce important 

  • Les résultats pour les patients adultes atteints d’une LLA-T/d’un LLB-T R/R sont défavorables (survie à 5 ans
  • Aucun traitement de référence n’est disponible dans ce contexte et les données provenant d’essais cliniques sont limitées.
  • Des données appuyant l’utilisation de la nélarabine, qui a été spécifiquement autorisée comme médicament orphelin chez ces patients, sont nécessaires.

Protocole de l’étude 

  • 118 patients adultes atteints d’une LLA-T/d’un LLB-T R/R ayant reçu au moins un cycle complet de nélarabine (1 500 mg/m2 ; jours 1, 3, 5) comme traitement de rattrapage dans 27 centres hématologiques ont été inclus dans l’étude observationnelle de phase IV.
  • Le taux de réponse globale (TRG) et la survie globale (SG) constituaient les principaux critères d’évaluation.
  • Les autres critères d’évaluation comprenaient le taux d’allo-GCSH après le traitement par nélarabine, la SG après la greffe et la sécurité d’emploi.

Principaux résultats 

  • Dans l’ensemble de la population, le TRG était de 50 % ; 36 % et 14 % des patients ayant obtenu une rémission complète (RC) et une rémission partielle (RP), respectivement.
  • La SG pour l’ensemble de la population était de 38 % à 1 an (survie médiane de 8 mois).
  • Les patients en rechute ont présenté un bénéfice en termes de SG, par rapport aux patients réfractaires.
  • 40 % des patients (68 % de réponse complète ou partielle) ont fait l’objet d’une allo-GCSH après le traitement par nélarabine. Une meilleure SG à 1 an a été par la suite observée dans cette population, comparativement aux patients qui n’ont pas fait l’objet d’une greffe (54 % contre 22 % ; P logarithmique par rangs = 0,0001 ; survie médiane de 14,5 contre 4,8 mois). 
  • La SG à 2 ans et 5 ans après la greffe était de 46 % et 38 %, respectivement.
  • La réponse et l’allo-GCSH après le traitement étaient les seuls facteurs influençant la SG après le traitement par nélarabine.
  • Une SG à 5 ans de 40 % et une survie médiane de 22,5 mois ont été observées chez les patients ayant obtenu une réponse et fait l’objet d’une allo-GCSH.
  • La nélarabine a démontré un profil de sécurité d’emploi acceptable, avec des événements neurologiques de grades III/IV signalés chez 9 % des patients.

Commentaire d’expert

« En attente de nouveaux traitements de la LLA-T/du LLB-T R/R, la nélarabine peut être considérée comme une option efficace et un bon traitement de transition avant la greffe. Il n’existe pas de données claires et complètes sur le statut mutationnel de notre population à l’heure actuelle. Il s’agit d’un aspect très important et nous pensons que nous serons en mesure de recueillir ces données à l’avenir. » Anna Candoni, Division hématologie et GCS, Université d’Udine, Udine, Italie.