EHA 2019 – Groupe de travail scientifique – Les mesures des résultats rapportés par les patients dans le cadre des hémopathies malignes : les besoins et les nouveautés

Pourquoi est-ce important 

• L’utilisation des PROM améliore non seulement la communication entre les patients et les cliniciens, mais accroît aussi la satisfaction des patients à l’égard des soins.
• Les parties prenantes ne sont pas toujours conscientes de l’impact qu’a véritablement la maladie sur la QdV.

Points clés

Les PROM dans la pratique clinique

• Choisir le meilleur outil pour mesurer la QdV et les symptômes est difficile, surtout en pédiatrie.
• Les PROM génériques permettent d’établir des comparaisons avec une population différente, mais peuvent ignorer des aspects spécifiques, alors que les outils qui se rapportent à une maladie en particulier sont plus sensibles.
• L’autodéclaration est un choix pertinent pour les enfants âgés de 7 ans ou plus, tandis que la procuration est un bon choix secondaire pour les patients âgés de moins de 7 ans, ceux atteints d’une déficience cognitive ou qui sont trop malades pour remplir le questionnaire.
• Les PROM sont principalement utilisés dans le cadre de la recherche, mais peuvent être utiles en pratique clinique.

Les PROM dans le cadre de la leucémie aiguë

• Chaque partie prenante touchée par le cancer a des besoins différents.
• La QdV est très importante pour les patients atteints d’hémopathies malignes aiguës, et se classe au deuxième rang des attentes des patients à l’égard d’un nouveau traitement.
• Les patients doivent participer à l’élaboration des PROM.
• Les patients atteints d’une leucémie aiguë (LA) connaissent des répercussions pratiques, financières et émotionnelles.
• Une enquête internationale (ALAN) tente d’identifier les facteurs clés qui influencent la QdV dans le cadre de la LA.

Élaboration de PRO spécifiques à l’hématologie

• Les mêmes PRO sont souvent utilisés à la fois pour les tumeurs malignes solides et les hémopathies malignes, en ajoutant parfois des modules spécifiques.
• Grâce à une forte implication des patients, un nouveau questionnaire portant sur les PRO à 16 items (HM-PRO 16) a été développé et validé. Il est disponible en plusieurs langues pour la pratique clinique (patients âgés de > 11 ans).
• Un questionnaire à 16 items de mesure des résultats rapportés par la famille a également été élaboré (Family Reported Outcome Measure, FROM-16).