EAS 2021 — L’évinacumab réduit le LDL-C chez les adolescents atteints d’une HF homozygote

• La plupart des patients atteints d’une HFH n’atteignent pas leurs cibles recommandées de LDL-C, malgré plusieurs traitements hypolipémiants (THL) avec ou sans aphérèse des lipoprotéines.
• Par conséquent, il existe un besoin non satisfait de nouveaux traitements abaissant le LDL-C chez les patients atteints d’une HFH.

Méthodologie

• Il s’agit d’une analyse intermédiaire d’un essai de phase III à bras unique, incluant 13 patients adolescents (âgés de 12 à 17 ans) atteints d’une HFH.
• Les patients inclus étaient naïfs d’évinacumab (n = 11), ou sous traitement continu depuis l’essai précédent sur l’évinacumab (n = 2), et ont reçu des THL (dont des statines, de l’ézétimibe, des inhibiteurs de la proprotéine convertase subtilisine/kexine de type 9 à la dose maximale tolérée) ou ont fait l’objet d’une aphérèse des lipoprotéines.
• Le critère d’évaluation principal était l’incidence et la sévérité des événements indésirables liés au traitement (EIT) pendant la période de traitement.
• Financement : Regeneron Pharmaceuticals, Inc.

Principaux résultats

• Les taux moyens de LDL-C à l’inclusion étaient de 310,3 mg/dl (écart-type : 97,3) et 61,5 % des patients ont fait l’objet d’une aphérèse des lipoprotéines.
• Les patients ont reçu de l’évinacumab pendant une durée moyenne de 34,5 semaines (intervalle : 4–61).
• Des EIT ont été rapportés chez 46,2 % (n = 6) des patients, mais n’ont pas entraîné l’arrêt de l’évinacumab.
• Une réduction du LDL-C de 52,4 % a été observée entre l’inclusion et la semaine 24 (n = 9).
• À la semaine 24, une réduction du LDL-C de 67,2 % et de 40,6 %, par rapport à l’inclusion, a été observée chez les patients présentant des variants à deux allèles nuls (n = 4) et à un allèle nul (n = 5), respectivement, du récepteur du LDL.

Limites

• L’essai a été mené en ouvert.
• Il ne disposait pas d’un bras témoin.
• L’échantillon était de petite taille.