EAS 2021 — HF homozygote : le lomitapide démontre des résultats impressionnants dans la pratique réelle

Méthodologie

• Une étude de cohorte multicentrique a analysé les données de 75 patients atteints d’une HFHo et traités par lomitapide, dans 9 pays européens.
• La réduction du cholestérol à lipoprotéines de basse densité (Low-Density Lipoprotein Cholesterol, LDL-C), par rapport à l’inclusion, a été évaluée à 24 mois et jusqu’à 108 mois.
• Les critères d’évaluation de la sécurité d’emploi comprenaient les événements indésirables (EI) et les tests de la fonction hépatique (TFH).
• Financement : Amryt Pharma plc.

Principaux résultats

• Les taux médians de LDL-C à l’inclusion étaient de 281 mg/dl.
• À 24 mois, les taux médians de LDL-C ont diminué de 110 mg/dl, soit une réduction de 61 %.
• Au nadir, 65 % des patients ont obtenu une réduction d’au moins 50 % du taux de LDL-C.
• La fréquence des EI était de 51,6 % à 3 mois, les EI les plus fréquents étant gastro-intestinaux (40,3 %).
• 13,3 % des patients ont arrêté le lomitapide à la suite d’EI.
• Aucun changement significatif n’a été observé dans les TFH pendant le suivi.

Limites

• Il s’agissait d’une étude rétrospective.