EAS 2021 — HF homozygote : le lomitapide démontre des résultats impressionnants dans la pratique réelle

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À retenir

  • Le lomitapide est une option thérapeutique efficace avec un profil de tolérabilité favorable pour les patients atteints d’une hypercholestérolémie familiale homozygote (HFHo) dans la pratique réelle.

Pourquoi est-ce important ?

  • Le lomitapide est indiqué en complément du régime alimentaire et d’autres traitements hypolipémiants chez les adultes atteints d’une HFHo.

Méthodologie

  • Une étude de cohorte multicentrique a analysé les données de 75 patients atteints d’une HFHo et traités par lomitapide, dans 9 pays européens.
  • La réduction du cholestérol à lipoprotéines de basse densité (Low-Density Lipoprotein Cholesterol, LDL-C), par rapport à l’inclusion, a été évaluée à 24 mois et jusqu’à 108 mois.
  • Les critères d’évaluation de la sécurité d’emploi comprenaient les événements indésirables (EI) et les tests de la fonction hépatique (TFH).
  • Financement : Amryt Pharma plc.

Principaux résultats

  • Les taux médians de LDL-C à l’inclusion étaient de 281 mg/dl.
  • À 24 mois, les taux médians de LDL-C ont diminué de 110 mg/dl, soit une réduction de 61 %.
  • Au nadir, 65 % des patients ont obtenu une réduction d’au moins 50 % du taux de LDL-C.
  • La fréquence des EI était de 51,6 % à 3 mois, les EI les plus fréquents étant gastro-intestinaux (40,3 %).
  • 13,3 % des patients ont arrêté le lomitapide à la suite d’EI.
  • Aucun changement significatif n’a été observé dans les TFH pendant le suivi.

Limites

  • Il s’agissait d’une étude rétrospective.