Dystrophie musculaire de Duchenne : administrez des stéroïdes quotidiennement pour obtenir un bénéfice optimal

Pourquoi est-ce important ?

• Le schéma thérapeutique optimal et la posologie optimale sont incertains.

Principaux résultats

• Sur trois ans, les deux schémas thérapeutiques quotidiens se sont avérés supérieurs à la prednisone intermittente concernant le critère d’évaluation composite principal :
  • P < 0,001 pour la prednisone quotidienne, par rapport à la prednisone intermittente.
  • P = 0,017 pour le déflazacort quotidien, par rapport à la prednisone intermittente.
• Les schémas thérapeutiques quotidiens ne se distinguent pas l’un de l’autre sur le plan statistique (P = 0,38).
• Le principal facteur de différences entre les groupes était la différence concernant la vitesse pour se lever du sol (P = 0,003 et 0,017, respectivement). Aucune différence significative n’a été constatée concernant la capacité vitale forcée et la satisfaction globale.
• Les principaux événements indésirables comprenaient (prednisone quotidienne, déflazacort quotidien, prednisone intermittente) :
  • un comportement anormal (34 %, 38 %, 36 %) ;
  • des infections des voies aériennes supérieures (37 %, 29 %, 36 %) ;
  • des vomissements (29 %, 26 %, 23 %).

Méthodologie

• Un essai clinique randomisé international a été mené auprès de 196 garçons naïfs de corticoïdes, atteints d’une DMD et âgés de 4 à 7 ans (essai FOR-DMD).
• Randomisation au traitement en double aveugle :
  • prednisone quotidienne (0,75 mg/kg) ;
  • déflazacort quotidien (0,90 mg/kg) ;
  • prednisone intermittente (0,75 mg/kg pendant 10 jours de traitement, puis 10 jours sans traitement).
• Le critère d’évaluation principal était un critère d’évaluation composite primaire global comprenant :
  • la vitesse pour se lever du sol ;
  • la capacité vitale forcée ;
  • la satisfaction globale du patient/parent vis-à-vis du traitement.
• Financement : Institut national américain des troubles neurologiques et des accidents vasculaires cérébraux (National Institute of Neurological Disorders and Stroke) ; autres.

Limites

• Le recrutement a été interrompu avant le nombre prévu de patients à inclure (225 garçons).
• Certains résultats pourraient différer en cas de suivi plus long.