Des cas mortels de lésion du foie dus à une thérapie génique
- Actualités Médicales
L’Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency, EMA) a émis une alerte de sécurité concernant la première thérapie génique pour l’atrophie musculaire rachidienne (AMS), qui a été autorisée par l’EMA il y a moins de 3 ans.
L’agence indique avoir récemment reçu des rapports de deux cas mortels d’insuffisance hépatique aiguë chez des patients atteints d’AMS qui étaient traités par onasemnogène abéparvovec (Zolgensma). Les cas sont survenus en Russie et au Kazakhstan.
Les deux cas sont apparus environ 5 à 6 semaines après la perfusion d’onasemnogène abéparvovec, et 1 à 10 jours après l’instauration d’une diminution progressive des corticostéroïdes.
Les professionnels de santé sont avertis de procéder à une évaluation rapide des patients dont les tests hépatiques s’aggravent et/ou qui présentent des signes ou des symptômes de maladie hépatique aiguë. Si les patients ne répondent pas de manière adéquate aux corticostéroïdes, les cas doivent être discutés avec un gastro-entérologue ou un hépatologue pédiatrique. Le schéma thérapeutique par corticostéroïdes pourrait nécessiter un ajustement.
L’onasemnogène abéparvovec a reçu une autorisation conditionnelle en 2020 sur la base des résultats préliminaires d’un essai clinique achevé et de trois études de confirmation, qui avaient inclus des patients ayant reçu un diagnostic génétique et des patients présymptomatiques.
L’essai clinique a été mené chez 22 patients âgés de moins de 6 mois au moment du traitement. L’essai a évalué le pourcentage de patients ayant présenté une amélioration concernant leur survie (c.-à-d. sans avoir besoin d’être en permanence sous ventilateur) et les jalons de motricité, tels que le contrôle de la tête, la marche à quatre pattes, la position assise, la position debout et la marche (avec ou sans assistance).
La survie des patients traités a dépassé ce qui était attendu pour les patients non traités atteints d’AMS grave. Sur les 22 patients inclus dans l’essai, 20 (91 %) étaient en vie et n’avaient pas besoin d’une assistance ventilatoire permanente à l’âge de 14 mois. Ce chiffre est à comparer à la proportion de 25 % chez les patients non traités atteints d’AMS grave.
Ces patients ont également atteint des jalons de motricité qui ne sont généralement pas atteints dans le cadre de l’évolution naturelle de la maladie. Quatorze patients (64 %) pouvaient s’asseoir de manière autonome avant l’âge de 18 mois et un patient pouvait marcher sans assistance avant d’atteindre l’âge de 16 mois. Les patients dont la détérioration motrice était moindre ont semblé retirer le plus grand bénéfice du traitement.
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