CBC : le sous-type histologique affecte-t-il la réponse au vismodégib par voie orale ?

Principaux résultats

• Taux de réponse clinique :
  • taux de réponse complète : 20 % ;
  • taux de réponse partielle : 41,5 % ;
  • taux de maladie stable : 36,9 % ; et
  • taux de maladie progressive : 1,5 %.
• À 24 semaines, la plupart des CBC ont obtenu une clairance histologique, avec des biopsies positives dans :
  • 10,5 % des lésions cibles ;
  • 30,4 % des lésions non cibles ; et
  • 21,4 % du total des lésions.
• Aucune différence statistique n’a été observée au niveau du taux de clairance histologique entre les sous-types histopathologiques.
• Les événements indésirables liés au traitement les plus fréquents étaient la dysgueusie/perte du goût (86 %), les spasmes musculaires (82 %) et l’alopécie (71 %).

Protocole de l’étude

• 27 patients atteints d’un CBC et ayant reçu du vismodégib ont été inclus.
• Les patients présentaient 27 lésions cibles (15 infiltratives, 5 nodulaires, 7 superficielles) et 38 lésions non cibles (9 infiltratives, 3 superficielles, 24 nodulaires, 2 kératosiques).
• Financement : Genentech/Roche.

Limites

• Échantillon de patients de petite taille.
• Essai mené en ouvert.