CBC : le rémétinostat se montre prometteur pour plusieurs types de tumeurs

Méthodologie

• Un essai de phase II à bras unique a été mené en ouvert auprès de 30 patients (moyenne d’âge : 59 ans ; 63 % d’hommes ; 90 % de personnes d’origine ethnique blanche) atteints de 49 tumeurs de CBC mesurant plus de 5 mm de diamètre et ayant été orientés vers une intervention chirurgicale avant l’inclusion.
• Toutes les tumeurs ont été photographiées et mesurées.
• Les participants ont été traités avec du rémétinostat à 1 % topique trois fois par jour pendant six semaines. 
• Les tumeurs ont été mesurées et photographiées pour la dernière fois après huit semaines, puis une exérèse chirurgicale a été réalisée. 
• Financement : Medivir ; Fondation Damon Runyon (Damon Runyon Foundation) ; Institut national américain du cancer (National Cancer Institute) ; autres.

Principaux résultats

• Lors de l’analyse per protocole (25 patients atteints de 33 tumeurs), 69,7 % des tumeurs ont présenté une réduction d’au moins 30 % du diamètre entre l’inclusion et 8 semaines.
• Sur les 33 tumeurs, 17 présentaient une réponse complète à la semaine 8.
• Taux de réponse globale (TRG) par sous-type de tumeur :
  • 100 % pour les 6 tumeurs superficielles de CBC (1 réponse partielle, 5 réponses complètes).
  • 68,2 % pour les 22 tumeurs nodulaires (5 réponses partielles, 10 réponses complètes).
  • 66,7 % pour les 3 tumeurs infiltrantes (aucune réponse partielle, 2 réponses complètes).
  • 0 % pour les 2 tumeurs micronodulaires.
• La plupart des événements indésirables étaient des réactions médicamenteuses localisées, sans événements indésirables graves ou systémiques.
• La réduction moyenne de l’aire tumorale transversale à 8 semaines était de 71,5 %, par rapport à l’inclusion. 
• À 8 semaines, 54,8 % des tumeurs présentaient une résolution pathologique complète.

Limites

• Il n’était pas clairement établi si des cas de syndrome de Gorlin étaient présents.