CAR-T cells : des médicaments prometteurs à suivre de près !


  • Fanny Le Brun
  • Actualités des médicaments
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Les CAR-T cells représentent une innovation médicale porteuse d’espoir pour lutter contre certaines hémopathies malignes réfractaires ou en rechute. Deux d’entre eux ont obtenu une autorisation de mise sur le marché (AMM) en 2018 et la HAS a rendu un avis favorable à leur remboursement mais reste attentive aux données en vie réelle car il n’existe pas de données d’efficacité et de sécurité à moyen et long termes.

Les CAR-T cells sont fabriqués à partir des lymphocytes T du patient qui sont prélevés puis modifiés génétiquement pour reconnaître spécifiquement une cible présente sur les cellules cancéreuses. Ainsi, une fois réinjectés au patient, ces CAR-T cells vont détruire les cellules malignes.

D’après les études cliniques, le taux de survie estimé à 12 mois des patients atteints de lymphome diffus à grandes cellules B au pronostic vital engagé à très court terme est de 40 à  60%, sachant que la population concernée était en échec thérapeutique. Ces traitements semblent donc très prometteurs mais nécessitent un suivi car il existe des incertitudes concernant :

  • L’identification des patients qui peuvent bénéficier du traitement,
  • Le maintien de la réponse (nécessité d’une seconde injection ?),
  • La tolérance à moyen et long termes.

Le potentiel de guérison de ces traitements reste à confirmer, d’autant plus que leur coût est très élevé et qu’ils ont un impact organisationnel conséquent dont il faut tenir compte : la prise en charge implique des déplacements et un hébergement du patient à proximité de l’établissement de santé pendant plusieurs semaines. C’est pourquoi, la HAS réévaluera les cellules CAR-T et a demandé, pour cela, que des données complémentaires en vie réelle lui soient fournies annuellement. Ces données issues d’un registre commun aux CAR-T cells permettront de :

  • Vérifier l’efficacité, la tolérance et la qualité de vie à moyen puis à long terme.
  • Évaluer l’efficience et l’impact organisationnel dans les conditions réelles d’utilisation, enjeu majeur pour la fixation ou la réévaluation du prix.