Cannabidiol pour le traitement des convulsions dues au syndrome de Dravet : quelle est la meilleure dose pour le rapport sécurité d’emploi/bénéfice ?

  • Miller I & al.
  • JAMA Neurol
  • 2 mars 2020

  • Par Emily Willingham, PhD
  • Clinical Essentials
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À retenir

  • Pour la prise en charge du syndrome de Dravet résistant aux traitements, du cannabidiol à raison de 10 mg/kg/jour est aussi efficace qu’une dose de 20 mg/kg/jour pour réduire la fréquence des convulsions.
  • La dose de 10 mg avait également un meilleur profil de sécurité d’emploi dans cet essai contrôlé randomisé en double aveugle, mené auprès de 198 enfants.

Pourquoi est-ce important ?

  • Bien que l’efficacité du cannabidiol pour le traitement du syndrome de Dravet soit connue, aucune comparaison de doses de la sorte n’avait été effectuée.

Principaux résultats

  • 190 participants sont allés au terme de l’essai.
  • La fréquence des crises de convulsions a diminué, par rapport à l’inclusion :
    • de 48,7 % dans le groupe de la dose de 10 mg et de 45,7 % dans le groupe de la dose de 20 mg ;
    • de 26,9 % dans le groupe du placebo.
    • La variation pour les 2 groupes recevant la dose de cannabidiol était significative, par rapport au placebo (10 mg, P = 0,01 ; 20 mg, P = 0,03).
  • Les taux d’événements indésirables étaient similaires entre les groupes et comprenaient l’appétit diminué, la fièvre, la fatigue, la somnolence et la diarrhée.
  • Dans le groupe de la dose de 20 mg, 5 enfants ont arrêté le traitement en raison d’événements indésirables.
  • Une augmentation des enzymes hépatiques correspondant à 3 fois la limite supérieure de la normale a été constatée plus fréquemment dans le groupe de la dose de 20 mg (n = 13/47) que dans le groupe de la dose de 10 mg (n = 3/44).
  • La réduction des convulsions est restée similaire entre les groupes recevant la dose de cannabidiol durant une période d’entretien de 12 semaines.
  • La fréquence totale des convulsions a également été réduite de façon significative, quelle que soit la dose, par rapport au placebo.

Protocole de l’étude

  • Des patients âgés de 2 à 18 ans, répartis dans 38 centres en Australie, en Espagne, aux États-Unis, en Israël, aux Pays-Bas et en Pologne, ont été inclus.
  • Financement : GW Research, Ltd.

Limites

  • Population principalement d’origine ethnique blanche, constituée intégralement de patients pédiatriques.
  • Les enfants prenaient également leurs médicaments antiépileptiques habituels.