ASH 2021 — LentiGlobin améliore la qualité de vie jusqu’à 24 mois dans la drépanocytose.

Méthodologie

• Une étude de phase I/II multicentrique a été menée en ouvert, en phase de demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM).

• Les patients ont été stratifiés selon que leur score à l’entrée dans l’étude était « meilleur ou proche » ou « moins bon » que la norme de la population américaine, et les résultats auto-rapportés suivis tous les 6 mois à l’aide de l’outil de surveillance de la QdV, PROMIS-57.

• Les données concernent 25 patients (âge : 19 à 38 ans, médiane : 25 ans)

• Financement : Bluebird Bio.

Principaux résultats

• Les améliorations cliniquement significatives de la QdV rapportées précédemment après 12 mois se sont maintenues dans tous les domaines jusqu’au mois 24.

• Les patients dont les scores à l’entrée dans l’étude étaient moins bons que la norme de la population ont rapporté des améliorations dans tous les domaines, du mois 6 au mois 24.

• Chez les patients ayant des scores à l’entrée dans l’étude « meilleurs ou proches » de la norme de la population, les scores sont généralement restés stables jusqu’au mois 24. 

• 69 % des patients ont rapporté des améliorations cliniquement significatives de la fonction physique au mois 12, et 63 % au mois 24. 

• Des réductions cliniquement significatives ont été rapportées en ce qui concerne la fatigue (50 % des patients), la dépression (44 %) et l’anxiété (47 %).

• L’intensité de la douleur a diminué chez 67 % des patients au mois 12 et 56 % au mois 24.

Limites

• L’étude était de petite taille. Un suivi et une analyse continus des résultats rapportés par les patients sont nécessaires.