ASH 2019 — Leucémie myéloïde aiguë pédiatrique : l’association vénétoclax et cytarabine à haute dose se montre sûre et efficace dans le cadre d’un essai de phase II


  • W. Todd Penberthy, Ph.D.
  • Univadis
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À retenir

  • L’association de vénétoclax (60 mg/m2 une fois par jour [dose maximale de 600 mg] pendant 28 jours) et de cytarabine à haute dose (100 mg/m2) avec ou sans idarubicine (12 mg/m2) était bien tolérée et s’est montrée efficace chez des enfants et de jeunes adultes atteints d’une leucémie myéloïde aiguë (LMA) en rechute ou réfractaire.
  • Les toxicités les plus fréquentes étaient les suivantes : infections, dont neutropénie fébrile avec culture négative, sepsis et colite. 

 Pourquoi est-ce important ?

  • Le vénétoclax, un inhibiteur de BCL-2, s’est montré efficace chez des patients adultes atteints d’une LMA.

 Protocole de l’étude

  • L’étude a évalué le vénétoclax en association avec de la cytarabine à forte dose, avec ou sans idarubicine, chez des enfants et de jeunes adultes atteints d’une LMA en rechute ou réfractaire (n = 36 ; âge : 2–22 ans).
  • Le vénétoclax a été administré une fois par jour pendant 28 jours, et la chimiothérapie a été instaurée au jour 8, ou plus tôt en cas de progression de la maladie.  
  • La moelle osseuse a été évaluée aux jours 29–50 du traitement. 
  • Financement : AbbVie.

Principaux résultats

  • La dose recommandée de vénétoclax en phase II était de 360 mg/m2 une fois par jour (dose maximale de 600 mg).
  • Le taux de vénétoclax était cohérent quels que soient le poids et l’âge et similaire à celui observé chez les adultes. 
  • 22 patients ont reçu du vénétoclax et de la cytarabine à haute dose, avec ou sans idarubicine.
  • 64 % des patients ont obtenu une réponse complète (RC) ou une réponse complète avec récupération incomplète de la numération sanguine (RCi).
  • Une réponse partielle/RC/RCi a été observée chez 87 % des patients présentant une réduction de plus de 80 % des blastes périphériques, contre 53 % des patients présentant une réduction de moins de 80 % des blastes.
  • En moyenne, les patients ont présenté 2,4 toxicités non hématologiques de grade supérieur ou égal à 3 ; les plus fréquentes étaient les suivantes : infections, dont neutropénie fébrile avec culture négative (66 %), sepsis (5,2 %) et colite.
  • Aucune variation de la QdV rapportée par les patients n’a été observée à la fin du cycle 1. 

Limites

  • Aucun comparateur.