Approbation des médicaments anticancéreux à désignation orpheline : la comparaison entre la FDA et l’EMA


  • Dawn O'Shea
  • Actualités Médicales
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Une nouvelle étude révèle des disparités considérables au niveau des nouveaux médicaments anticancéreux ayant reçu la désignation de médicament orphelin aux États-Unis (É.-U.) et en Europe.

La recherche, publiée dans la revue BMJ Open, a examiné les médicaments anticancéreux récemment approuvés ayant reçu la désignation de médicaments orphelins de la part de l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (US Food and Drug Administration, FDA) de 2008 à 2017. Des recherches ont été menées au sein des rapports publics européens d’évaluation afin de déterminer si ces médicaments approuvés par la FDA ont également été approuvés par l’Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency, EMA).

Sur 135 indications de médicaments anticancéreux ayant reçu la désignation orpheline de la part de la FDA, 101 (75 %) avaient également été approuvées par l’EMA, avec (41 %) ou sans désignation orpheline au 1er août 2018.

Parmi ces indications, 46 ont été approuvées pour un traitement de première intention, tandis que 55 ont été approuvées pour un traitement de deuxième intention, de troisième intention ou de quatrième intention. Quarante-cinq indications consistaient en des indications supplémentaires pour des médicaments déjà approuvés.

Un tiers des médicaments ont été approuvés pour des indications basées sur des biomarqueurs aux États-Unis ; cependant, seules 9 indications de médicaments anticancéreux approuvées par l’EMA portaient sur des médicaments dérivés de biomarqueurs.

Les auteurs ont déclaré que l’une des raisons de cette différence au niveau de l’application du statut de médicament orphelin entre les États-Unis et l’UE pourrait résider dans l’existence de conditions légales préalables différentes : l’EMA exige la démonstration d’un « bénéfice significatif », par rapport aux médicaments déjà sur le marché qui ciblent la même maladie ; tandis que la FDA a des exigences inférieures en demandant un résultat « positif » à l’évaluation du rapport bénéfice/risque.