Approbation d’une thérapie génique pour la bêta-thalassémie
- Univadis
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L’Agence européenne des médicaments (European Medicines Agency, EMA) a recommandé l’accord une autorisation de mise sur le marché dans l’Union européenne pour la thérapie génique Zynteglo, destinée au traitement de la bêta-thalassémie dépendante des transfusions (TDT).
Zynteglo sera disponible sous la forme suivante : dispersion pour perfusion à 1,2–20 × 106 cellules/ml. La substance active de Zynteglo est une population enrichie en cellules CD34+ autologues qui contient des cellules souches hématopoïétiques (CSH) transduites avec un vecteur lentiviral encodant le gène βA‑T87Q-globine. Zynteglo ajoute des copies fonctionnelles d’un gène modifié de la β-globine dans les CSH par transduction des cellules CD34+ autologues via le vecteur lentiviral BB305, traitant ainsi la cause génétique sous-jacente de la maladie.
Zynteglo s’est avéré permettre l’expression de la βA‑T87Q-globine, laquelle est conçue pour corriger le déséquilibre β/α-globine dans les cellules érythroïdes de patients atteints d’une TDT et a le potentiel d’augmenter l’hémoglobine totale à des niveaux normaux et d’éliminer la dépendance aux transfusions de globules rouges chroniques. Les effets secondaires les plus fréquents sont la thrombopénie, la douleur abdominale, la douleur thoracique non cardiaque, la douleur aux extrémités, la dyspnée et les bouffées de chaleur.
L’indication complète est la suivante : « Traitement des patients de 12 ans et plus atteints d’une β-thalassémie dépendante des transfusions qui ne sont pas porteurs d’un génotype β0/β0 pour lesquels une transplantation de CSH est adéquate, mais qui sont confrontés à l’indisponibilité d’un donneur de CSH apparenté avec une compatibilité des antigènes des leucocytes humains. »
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