AASLD 2019 — Le maralixibat à long terme réduit les démangeaisons et les xanthomes dans le cadre du syndrome d’Alagille chez l’enfant


  • Brandon May
  • Actualités des congrès
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À retenir

  • Le traitement à long terme par maralixibat est associé à un contrôle durable des acides biliaires sériques (ABs), du prurit et des xanthomes chez les patients pédiatriques atteints du syndrome d’Alagille.

Pourquoi est-ce important ?

  • Les traitements standards actuellement utilisés pour prendre en charge le prurit, parmi les autres symptômes associés au syndrome d’Alagille, ont des profils d’efficacité variables. Par ailleurs, aucun essai prospectif n’a évalué leur bénéfice dans le cadre de cette affection.
  • La FDA a accordé une désignation de traitement novateur au maralixibat pour une utilisation chez des patients atteints du syndrome d’Alagille âgés d’au moins 1 an.

Protocole de l’étude

  • Les résultats provenaient d’une analyse de la phase d’extension à long terme de l’essai ICONIC, incluant des enfants arrivés au terme des 48 semaines de traitement par maralixibat (n = 23).
  • Les participants ont reçu jusqu’à 400 μg/kg de maralixibat deux fois par jour si les ABs dépassaient la limite supérieure de la normale et/ou si le prurit persistait.
  • La durée médiane du traitement était de 44,5 mois (intervalle : 42,1–51,7) chez 15 patients participant à l’extension à long terme.
  • Financement : aucun financement n’a été communiqué.

Principaux résultats

  • La variation moyenne entre la référence et le dernier point de données en matière des ABs était de -158,5 μmol/l (IC à 95 % : -260,1 à -56,9 ; P = 0,0048).
  • Des changements significatifs dans le score du prurit (-2,3 ; IC à 95 % : -2,8 à -1,8 ; P 

Limites

  • Échantillon de petite taille et absence de groupe comparateur.