AAN 2019—Syndrome d’Angelman : Un essai de phase II démontre les bienfaits du gaboxadol


  • Daniel M. Keller, Ph.D
  • Actualités des congrès
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À retenir

  • Le gaboxadol (OV101) démontre un bénéfice dans plusieurs domaines du syndrome d’Angelman (SA).

Pourquoi est-ce important ?

  • Le SA est un trouble neurologique du développement d’origine génétique qui entraîne des troubles intellectuels, de l’élocution, de la motricité, du comportement ainsi que du sommeil, et qui provoque des convulsions.

Principaux résultats

  • Le gaboxadol était sûr et bien toléré. 78/88 (89 %) des patients ont terminé l’étude.

  • Abandons de l’étude en raison d’événements indésirables (EI) : 1 patient sous placebo, 3 patients recevant du gaboxadol deux fois par jour.

  • La plupart des EI étaient légers et similaires entre les groupes.

  • L’efficacité était un critère d’évaluation exploratoire.

    • La prise quotidienne de gaboxadol a montré des améliorations, par rapport au placebo (P = 0,0006). 67 % des patients ont été évalués comme présentant une « amélioration ».
    • Améliorations du sommeil (P = 0,0141), de la fonction motrice globale (P = 0,0522) et des capacités motrices.
    • Évocations d’améliorations au niveau de la communication, des comportements difficiles et de l’anxiété.

Protocole de l’étude

  • Essai de phase II mené en double aveugle et contrôlé par placebo.

  • Des patients âgés de 13 à 49 ans ont été affectés de manière aléatoire pour recevoir du gaboxadol à raison de 15 mg par jour, deux fois par jour (10 mg, puis 15 mg) ou un placebo.

  • Les médicaments couramment utilisés pour traiter le SA étaient autorisés.

  • Les patients ont été évalués à l’aide du score d’amélioration à l’échelle d’impression globale clinique (Clinical Global Impression-Improvement, CGI-I) et d’outils spécifiques au domaine à 12 semaines.

  • Ovid Therapeutics a financé l’étude.

Limites

  • Les données d’actimétrie relatives à la latence à l’endormissement et au temps de sommeil étaient difficiles à obtenir. Seule une minorité de patients a toléré le dispositif.