AAN 2018—Un nouvel agent s’avère prometteur dans la maladie de Gilles de la Tourette


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À retenir

  • Un nouveau traitement, actuellement dénommé ABX-1431, est à l’étude pour les personnes présentant des tics associés à la maladie de Gilles de la Tourette.
  • L’agent expérimental est le premier inhibiteur de monoacylglycérol lipase (MAGL), une hydrolase à sérine, d’une nouvelle classe thérapeutique.
  • Les inhibiteurs de MAGL interagissent avec le système endocannabinoïde et régulent la libération du neurotransmetteur.

Pourquoi est-ce important ?

  • Les options disponibles pour traiter la maladie de Gilles de la Tourette sont limitées.

Principaux résultats

  • Le traitement par ABX-1431 était associé à une réduction statistiquement significative du score de l’échelle YGTSS-TTS (Yale Global Tic Severity Scale Total Tic Score) à 8 heures (P = 0,0385).
  • Dans le score du questionnaire Adult Tic Questionnaire Intensity (P = 0,0002), le traitement par l’agent expérimental a permis une réduction des tics physiques.
  • Sur l’échelle Premonitory Urge for Tics (P = 0,442), les patients avaient un risque inférieur.

Protocole de l’étude

  • Vingt patients adultes (16 hommes, 4 femmes âgés de 33,7 ans) ont été répartis de manière aléatoire pour recevoir une monodose de 40 mg d’ABX-1431 ou de placebo. Les chercheurs ont surveillé tous les patients pendant 8 heures après administration de la dose, avec une évaluation à 4 heures.
  • Après une période sans traitement de 2 semaines, les traitements des deux groupes de patients ont été intervertis et les patients ont été réévalués.

Limites

  • Le nombre de patients est faible.
  • L’essai n’examinait pas l’efficacité ni la sécurité à long terme.